La compañía española combina investigación y desarrollo farmacéutico con capacidad empresarial para trasladar el conocimiento científico a nuevas oportunidades terapéuticas.
AP-2, su programa más avanzado que se encuentra en Fase I, estudia una nueva vía de actuación sobre la alteración de la proteína TDP-43 asociada a la ELA en busca de la reversión o la cura de esta enfermedad.
Las doctoras Ana Martínez y Carmen Gil, co-fundadoras de Molefy Pharma e investigadoras del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC, han explicado el origen científico y el desarrollo de su candidato terapéutico AP-2.
Madrid, 16 de septiembre de 2026.- La compañía española Molefy Pharma, heredera de una spin-off del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y participada por el grupo ARQUIMEA, ha presentado su proyecto científico y empresarial para impulsar la investigación y el desarrollo de nuevas terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas.
La compañía biotecnológica española ha explicado su estrategia para transformar el conocimiento científico generado en el CSIC en nuevos candidatos terapéuticos para enfermedades neurodegenerativas. Para ello, combina la investigación en química médica y neurobiología con capacidades de desarrollo preclínico, fabricación farmacéutica y desarrollo clínico, con el objetivo de impulsar moléculas dirigidas a mecanismos implicados en la degeneración neuronal.
La presentación ha contado con la participación de Alfonso de Egaña, director general de Molefy Pharma; la Dra. Ana Martínez, cofundadora de la compañía e investigadora principal del estudio; y la Dra. Carmen Gil, cofundadora de la compañía e investigadora principal del estudio.
“La compañía nace con el objetivo de investigar avances terapéuticos que den esperanza a los pacientes con enfermedades neurodegenerativas. Por eso nos centramos en estudiar nuevas moléculas que puedan ayudar a encontrar la cura de enfermedades neurodegenerativas como la ELA”, ha explicado la Dra. Ana Martínez.
De la investigación pública al desarrollo de nuevos medicamentos
Molefy Pharma estructura su estrategia alrededor de mecanismos biológicos compartidos por distintas enfermedades neurodegenerativas. La alteración de TDP-43 se observa en prácticamente todos los casos de ELA, constituye uno de los principales rasgos patológicos de determinadas formas de demencia frontotemporal y también se ha identificado en otros procesos neurodegenerativos.
Este enfoque permite investigar pequeñas moléculas capaces de actuar sobre procesos celulares comunes, en lugar de abordar cada enfermedad exclusivamente como una realidad independiente. AP-2, cuya primera indicación clínica es la ELA, representa la primera aplicación de esta estrategia.
Fundada en 2024, Molefy Pharma reúne un equipo con experiencia en investigación biomédica, desarrollo farmacéutico y gestión empresarial, y cuenta con un Comité Científico Asesor independiente que evalúa el fundamento y la solidez de sus programas. Esta combinación permite incorporar distintas perspectivas científicas y estratégicas a la toma de decisiones y mantener la investigación alineada con la evolución del sector y con nuevas oportunidades de colaboración.
“Molefy Pharma nace para construir un puente entre la investigación científica y el desarrollo de nuevos medicamentos. Contamos con el conocimiento necesario para realizarlo y con las capacidades tecnológicas, industriales y empresariales de ARQUIMEA para hacerlo avanzar”, ha afirmado Alfonso de Egaña, director general de Molefy Pharma. “Nuestro compromiso es desarrollar cada programa con rigor, sin generar expectativas antes de tiempo, pero con la ambición de ofrecer nuevas respuestas frente a enfermedades que hoy siguen teniendo opciones muy limitadas”.
AP-2, una nueva esperanza en la investigación contra la ELA
AP-2 es el candidato terapéutico más avanzado de Molefy Pharma y el primero de la compañía que ha iniciado su evaluación clínica. Se trata de una pequeña molécula de administración oral diseñada para actuar sobre la alteración de TDP-43, una proteína clave para el funcionamiento celular cuya disfunción está estrechamente relacionada con la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Sin embargo, la relevancia de TDP-43 no se limita a la ELA, ya que las alteraciones de esta proteína también están implicadas en distintos procesos de neurodegeneracióni. Por ello, comprender los mecanismos que modifican su localización y función se ha convertido en un área de interés para la investigación de nuevas estrategias terapéuticas frente a las enfermedades neurodegenerativas.
En condiciones normales, TDP-43 se localiza fundamentalmente en el núcleo de las células, donde interviene en el procesamiento del ARN. Sin embargo, en la ELA puede experimentar una fosforilación anómala, abandonar el núcleo y acumularse en el citosol. Esta alteración afecta a su función habitual y puede generar mensajes celulares defectuosos y reducir la producción de proteínas necesarias para la comunicación y supervivencia de las motoneuronas.
La investigación que dio origen a AP-2 ha estudiado la inhibición de la quinasa CK1δ como una estrategia para reducir la fosforilación patológica de TDP-43ii. En modelos celulares derivados de pacientes y en modelos animales, la molécula investigada mostró una reducción de esta fosforilación, una recuperación de la localización de TDP-43 y una preservación de las motoneuronas2.
“En los modelos preclínicos, AP-2 ha favorecido que TDP-43 recupere su localización y función habituales, y ha mostrado una mayor supervivencia de las motoneuronas en modelos animales”, ha señalado la Dra. Carmen Gil. “Estos resultados respaldan una estrategia dirigida a intervenir sobre uno de los mecanismos asociados a la progresión de la ELA, y no únicamente sobre sus consecuencias. Ahora será el desarrollo clínico el que determine si estos efectos pueden trasladarse a las personas”, añade.
AP-2 se encuentra actualmente en evaluación en un ensayo clínico de Fase Ia clínica con voluntarios sanos, dirigido a caracterizar su perfil de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en humanos. Aunque el estudio continúa en desarrollo, los datos obtenidos hasta la fecha muestran un perfil favorable que respalda la progresión del programa clínico. Está previsto completar esta primera fase a principios de 2027 y avanzar posteriormente a una Fase Ib en un pequeño grupo de pacientes con ELA, en el que se obtendrá información preliminar sobre su seguridad y farmacocinética en pacientes.