En Molefy Pharma, impulsamos la investigación biomédica y farmacéutica para desarrollar nuevos tratamientos frente a la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas. Nuestro trabajo sigue un enfoque por fases que garantiza los más altos estándares científicos y regulatorios, reflejando nuestro compromiso con la biotecnología, la tecnología aplicada y la innovación terapéutica.
Enfoque pionero
El desafío de la ELA
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que priva progresivamente a las personas de su capacidad para moverse, hablar y respirar.
A pesar de décadas de investigación biomédica y farmacéutica, aún no existe una cura y los tratamientos actuales ofrecen un alivio limitado.
En Molefy Pharma, aplicamos biotecnología, tecnología aplicada e innovación farmacéutica para superar los retos que plantea la enfermedad —desde la comprensión de la degeneración de las neuronas motoras hasta el desarrollo de nuevas terapias.
Nuestros avances en biología molecular se centran en la proteína TDP-43, cuya disfunción acelera la pérdida neuronal. Abordar este mecanismo es una de las vías más prometedoras hacia terapias realmente transformadoras.
Nuestra ciencia
En Molefy Pharma, estamos comprometidos con el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Nuestra investigación se centra en AP-2, una pequeña molécula diseñada para restaurar el equilibrio celular regulando una quinasa clave implicada en la homeostasis de la proteína TDP-43.
La acumulación anormal de TDP-43 en las neuronas motoras es uno de los principales impulsores de la neurodegeneración en la ELA.
Al actuar sobre este proceso, AP-2 ha mostrado potencial no solo para aliviar los síntomas, sino también para revertir la disfunción celular.
Este enfoque representa un avance significativo en la biotecnología y la investigación farmacéutica, y refuerza nuestro compromiso con la innovación farmacéutica y la tecnología aplicada al desarrollo de terapias transformadoras.
Nuestro enfoque está respaldado por datos sólidos de modelos celulares derivados de pacientes y estudios en animales.
AP-2 ha mostrado eficacia y un perfil de seguridad prometedor, y en Molefy Pharma avanzamos en su producción semiindustrial y formulación oral para maximizar su impacto terapéutico.
Nuestra estrategia de optimización molecular mejora la accesibilidad química de AP-2 y reduce los efectos no deseados, garantizando un candidato terapéutico más eficaz y seguro.
En Molefy Pharma, estamos a la vanguardia de la investigación biomédica y farmacéutica sobre la ELA, transformando la ciencia más avanzada en soluciones terapéuticas reales.
De la innovación científica a la terapia que cambia vidas.
Proyectos
Proyectos en curso
Fases de desarrollo terapéutico
AP2
Este candidato se encuentra en las etapas finales de la fase preclínica, preparándose para la transición a los ensayos clínicos de Fase I a comienzos de 2026.
Prevemos iniciar estos estudios con voluntarios sanos y un pequeño grupo de pacientes durante el último trimestre del año. Paralelamente, estamos completando la documentación necesaria para solicitar la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug Designation, ODD), que agilizará los procesos regulatorios y facilitará la financiación de ensayos clínicos en España y Europa.
De forma simultánea, elaboramos el Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD), requisito esencial para iniciar los estudios en humanos.
También nos preparamos para los estudios preclínicos de la Fase II, que incluirán pruebas a largo plazo en modelos animales —ratas y minicerdos— durante aproximadamente un año.
Como parte de este proceso, estamos planificando la producción a gran escala de 20 kg de AP-2 bajo condiciones de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP), garantizando el cumplimiento de los estándares farmacéuticos internacionales.
AP3
Nuevas terapias para la demencia frontotemporal
Molefy Pharma desarrolla un proyecto preclínico que explora un nuevo enfoque terapéutico para tratar la demencia frontotemporal (DFT), una enfermedad neurodegenerativa sin cura que afecta gravemente al comportamiento, el lenguaje y la memoria.
El equipo científico ha desarrollado una familia de compuestos capaces de inhibir la enzima TTBK1, que desempeña un papel clave en la alteración de la proteína TDP-43, cuya acumulación anormal está implicada en varios tipos de demencia.
Uno de estos compuestos, AP-3, ha demostrado una mejora significativa de la memoria, preservación neuronal y buena tolerancia de seguridad en modelos animales.
Principales hallazgos
- En modelos animales de DFT, los compuestos redujeron la fosforilación de TDP-43, mejorando la cognición y previniendo la muerte neuronal.
- El candidato AP-3 mostró excelente penetración cerebral, alta selectividad y un perfil de seguridad favorable en estudios preclínicos.
Próximos pasos
Gracias a estos resultados, AP-3 se perfila como un candidato clínico prometedor para el tratamiento de la demencia frontotemporal y, potencialmente, de otras enfermedades relacionadas con TDP-43, como la ELA.
El equipo se prepara ahora para avanzar con los estudios regulatorios y los ensayos clínicos en humanos.
Proyecto respaldado por la Alzheimer’s Drug Discovery Foundation.
Estudios preclínicos y clínicos en curso
Últimos avances y publicaciones científicas
Molefy Pharma contribuye activamente a la comunidad científica mediante publicaciones revisadas por pares, compartiendo los conocimientos y avances derivados de nuestra investigación biomédica y farmacéutica.
