A raíz de varias moléculas estudiadas por un grupo de investigación del CSIC, Molefy Pharma será una de las primeras entidades en el mundo en estudiar la viabilidad de esta vía de tratamiento
Verónica Pavés. Santa Cruz de Tenerife. Noticia publicada por El Dia | La Provicnicia
Una empresa canaria será la encargada de liderar el ensayo clínico de un prometedor tratamiento para ralentizar el avance de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Este fármaco, bautizado como AP2, combate la enfermedad neurodegenerativa como nunca antes se había visto. Una novedosa vía de acción proteica desarrollada en laboratorios españoles que ha demostrado su capacidad de ralentizar e incluso revertir la enfermedad en células de pacientes y en ratones.
Más de 4.000 afectados en España
El ELA es, a día de hoy, una enfermedad mortal. Según los datos de la Sociedad Española de Neurología, unas 4.000 o 4.500 personas en España la padecen. Canarias es una de las comunidades con mayor incidencia de esta patología y solo en Tenerife hay unos 80 pacientes diagnosticados. La mayoría de los casos se producen por causas ambientales, aunque hay un 3% de origen genético. El tratamiento del que disponen, sin embargo, es muy limitado.
El pronóstico mortal de los pacientes de esta enfermedad rara tan solo puede ser ralentizado unos meses. Y es que, a día de hoy, el único fármaco aprobado para su tratamiento es el riduzole. Un compuesto que solo proporciona un aumento de la esperanza de vida de tres a seis meses.
Una investigación prometedora
AP2, sin embargo, podría cambiar radicalmente el pronóstico. «Cuando hemos probado esta molécula en ratones modificados genéticamente para desarrollar ELA, el déficit cognitivo se ha recuperado», sentencia la química del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Ana Martínez, una de las responsables del hallazgo e investigadora principal del proyecto. De hecho, los efectos de esta molécula se multiplican cuando se mezclan con el riduzole.
Martínez lleva décadas trabajando junto a su compañera Carmen Gil en busca de moléculas prometedoras que puedan ayudar a tratar enfermedades neurodegenerativas. Sus innovaciones llevan tantos años logrando resultados tan prometedores que han logrado captar la atención de Arquimea, una empresa dedicada únicamente a la I+D, que se asentó en 2019 en Canarias a través de un centro de investigación.
Aunque son muchas las moléculas que han probado a lo largo de los años, la AP2 es una de las más avanzadas y prometedoras. La molécula que compone AP2 actúa frente a una proteína concreta relacionada con la aparición del ELA.
Mecanismo de funcionamiento
Parte de esta enfermedad –que es multifactorial– está relacionada con anomalías en la proteína TDP43, pero hay otro prótido (CK1), una quinasa, que actúa sobre ella, convirtiéndose en la principal responsable de ocasionar esas modificaciones mortales. En concreto, CK1 actúa añadiendo fosfato a TDP43, lo que enloquece a la proteína, que deja de acumularse en el núcleo de las neuronas –lo normal– para empezar a alojarse en el citoplasma (líquido que recubre el núcleo celular).
«Esta localización y modificaciones erróneas provocan que las células tengan un mal funcionamiento hasta que mueren», revela Ruiz, que insiste que esta muerte de las neuronas motoras es la que ocasiona una «desconexión» del cerebro con el sistema muscular que es la principal consecuencia del ELA.
Una nueva empresa
Molefy Pharma, spin-off de Arquimea Research Center asentada en Tenerife, será la responsable de probar su funcionamiento y, eventualmente, llevarla al mercado. Desde sus instalaciones ubicadas en Las Mantecas (La Laguna) un pequeño grupo se encarga de organizar y desarrollar el estudio clínico que está a punto de comenzar, después de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) haya certificado esta innovación como fármaco huérfano.
«Esto tiene varios beneficios, entre lo que se encuentran costes más bajos por avanzar en las distintas fases, una preferencia mayor para realizar los trámites necesarios y una protección de diez años a la patente», explica Mercedes Ruiz, senior research de Arquimea, empresa matriz de Molefy. La idea, en este sentido, es ejecutar las distintas fases del ensayo entre 2026 y 2030.
Fases del ensayo
La fase I del ensayo, destinada a conocer la seguridad del fármaco, está a punto de comenzar en el Hospital de La Paz, en Madrid. «Lo primero que haremos será reclutar voluntarios sanos para comprobar la seguridad del fármaco y, posteriormente en esta misma fase, realizaremos un ensayo en 28 pacientes seleccionados con ELA», explica Ana Martínez.
Si todo va bien, la fase II podría comenzar en 2028. Esta etapa de los ensayos clínicos se destina a comprobar la eficiencia de esta molécula en pacientes con la enfermedad. «En esta fase pretendemos extenderlo a pacientes de toda España», recalca Martínez. Sus palabras son ratificadas por Mercedes Ruiz, senior research de Arquimea, que afirma que, en dicha fase, se podrá realizar un estudio multicéntrico en los que también se incluirá a pacientes canarios.
Sin embargo, por lo pronto, en este estudio no podrán entrar todos los pacientes de ELA. «Tienen que cumplir ciertos requisitos para que el estudio sea correcto», advierte Ruiz. Sin embargo, el objetivo final de todo este proceso en el que se ha embarcado la empresa es conseguir un fármaco comercializable que esté disponible para todo tipo de pacientes.